Ceguera heredada podría ser cosa del pasado
Si se aprueba la terapia genética, sería la primera en Estados Unidos para un mal congénito, lo que daría esperanzas a enfermos de una serie de trastornos afines.
Los asesores de salud federales están estudiando un tratamiento novedoso para un tipo de ceguera heredada, que podría sentar las bases para el lanzamiento de una nueva y revolucionaria terapia genética.
El panel de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA por sus siglas en inglés) resolverá el jueves si recomienda la aprobación de la terapia de Spark Therapeutics, con sede en Filadelfia, que propone mejorar la visión de pacientes con ceguera heredada mediante el reemplazo de un gen defectuoso.
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La recomendación del panel no es vinculante para la FDA, pero estas deliberaciones suelen ser el último paso en el proceso de toma de decisiones por la agencia.
La FDA tiene plazo hasta mediados de enero para tomar su decisión. Si la aprueba, será la primera terapia genética en Estados Unidos para un mal congénito, lo que daría esperanzas a enfermos de una serie de trastornos afines.